11-oktabr kuni2024-yil, Xitoyning Milliy tibbiy mahsulotlar boshqarmasi (NMPA) tadqiqot uchun yangi dori vositasi (IND) uchun arizani tasdiqladiTizimli qizil yuguruk (SLE – ITP) immun trombotsitopeniyasini davolash uchun CD19 ga qaratilgan autologik ximerik antigen retseptorlari (CAR)-T hujayrali terapiya bo'lgan Inaticabtagene Autoleucel (CNCT19 in'ektsiyasi). Bu Xitoyda autoimmun kasalliklar uchun tasdiqlangan Inaticabtagene Autoleucelning birinchi INDidir.
Inaticabtagene Autoleucel - bu noyob CD19 scFv（HI19a） va ilg'or ishlab chiqarish jarayonlari bilan ajralib turadigan CD19 CAR-T hujayrali terapiya mahsuloti. Inaticabtagene Autoleucel - bu Xitoyda yetishtirilgan birinchi patentlangan CD19-nishonga olingan CAR-T mahsuloti va Xitoyda B-ALL uchun birinchi tijoratlashtirilgan CAR-T hujayrali terapiya mahsuloti. Inaticabtagene Autoleucel kattalar uchun r/r B-ALL, r/r DLBCL, bolalar va o'smirlar uchun r/r B-ALL va turli xil autoimmun kasalliklar kabi bir nechta ko'rsatmalar uchun qo'llanilishini kengaytirmoqda. Qaytalanuvchi yoki chidamli yirik B-hujayrali limfomani davolash uchun uning yangi dori vositasi (NDA) 2024-yil sentyabr oyida NMPA tomonidan qabul qilingan.
SLE tizimli autoimmun kasallik bo'lib, odatda bir nechta organlarning shikastlanishiga olib keladi. G'ayritabiiy B hujayralari va autoantikorlar SLE patogenezida muhim rol o'ynaydi. SLE trombotsitlarning haddan tashqari yo'q qilinishiga, ya'ni SLE-ITPga olib kelishi mumkin. SLE-ITP Xitoylik SLE bemorlarining taxminan 16 foizida uchraydi, SLE-ITP bemorlarining aksariyati steroidlar, immunoinhibitorlar va biologik dorilarga juda yomon javob beradi va ko'pincha organlardan qon ketish xavfiga duch keladi, shu bilan birga ularning uzoq muddatli omon qolish darajasi ancha past.
Joriy yilning iyul oyida nufuzli "The New England Journal of Medicine"Pekin Union Tibbiyot Kolleji kasalxonasining revmatologiya bo'limi professori Zeng Xiaofeng va professor Li Mengtao hamda gematologiya bo'limi professori Zhou Daobin tomonidan hamkorlikda yozilgan "SLE ning refrakter immun trombotsitopeniyasida CD19 ga qarshi CAR T hujayralari" nomli tadqiqot nashr etildi. Tadqiqotda Inaticabtagene Autoleucel preparatining SLE-ITP ni davolashda uzoq muddatli samaradorligi va xavfsizligi namoyish etildi, CAR-T hujayra terapiyasining ulkan salohiyati ta'kidlandi.
38 yoshli ayol 2014-yilda SLE tashxisini qo'ydi va unga qaytariladigan proteinuriya va artrit hamda doimiy trombotsitopeniya tashxisi qo'yildi. Yuqori dozada glyukokortikoidlar (metilprednizolon pulslari), gidroksixloroxin, vena ichiga immun globulin, takrolimus, siklosporin A, sirolimus, rituksimab, danazol, eltrombopag va rekombinant inson trombopoetini bilan avvalgi davolash usullari trombotsitopeniyani yengillashtirmadi. Trombotsitlar soni kub millimetr uchun 10 000 dan 20 000 gacha saqlanib qoldi va oxir-oqibat 2023-yil iyul oyida kub millimetr uchun 10 000 dan pastga tushdi.
O'sha paytda u oyoq-qo'llarida purpura va ekximozlar, og'iz bo'shlig'idagi qon pufakchalari va milklardan qon ketishi bilan murojaat qilgan. Uning suyak iligi surtmasida faol miyeloproliferatsiya va megakaryotsitlar yetilishining buzilishi ko'rsatilgan. CAR T-hujayralari infuziyasidan oldingi oyda faqat past dozada prednizon (kuniga 5 mg) va gidroksixloroxin (kuniga 0,2 g) yuborilgan. Inati-sel ishlab chiqarish uchun autolog yangi leykaferez ishlatilgan. Bemor CAR T-hujayralari terapiyasidan oldin −5, −4 va −3 kunlari kuniga fludarabin (tana yuzasi maydonining kvadrat metriga 25 mg dozada) va −5 va −4 kunlari siklofosfamid (kvadrat metriga 250 mg dozada) bilan limfodepletlovchi kimyoterapiyadan o'tgandan so'ng, tana vaznining har bir kilogrammiga jami 500 000 CD19 CAR T hujayralari yuborilgan.
Inaticabtagene Autoleucel in'ektsiyasidan so'ng, bemorning trombotsitlar soni o'sishda davom etdi va klinik jihatdan to'liq javobga erishildi, glyukokortikoidlar va barcha immunosupressantlar to'xtatildi. Hozirda bemor deyarli normal hayotga qaytdi.
Hozirda Xitoyda CAR-T ning boshqa ko'plab klinik sinovlari mavjud va ular bemorlarni qidirmoqda. Yangi dorilar va texnologiyalar bo'yicha maslahat olish uchun siz Pekin Janubiy mintaqaviy onkologiya kasalxonasining xalqaro bo'limiga murojaat qilishingiz mumkin.
Telefon raqami：4008803716
Email：myimmnet@163.com
ADABIYOTLAR
1.http://www.juventas.cn/news.php?id=711
2.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMc2403743
Joylashtirilgan vaqt: 2024-yil 8-noyabr